2023年，包括全球首款CRISPR基因編輯療法Casgevy在內(nèi)的四款基因治療方案相繼獲批上市，標志著基因編輯療法進入商業(yè)化元年。當前，基因治療適應癥正逐步向難靶向病、常見病、慢性病變遷，帶來新的投資機遇，同時面臨規(guī)?；a(chǎn)難題和安全性風險挑戰(zhàn)。近期國新基金邀請?zhí)K州星明優(yōu)健生物技術有限公司高級總監(jiān)、副總裁譚暢圍繞“基因治療發(fā)展趨勢及投資機遇”進行專題分享。本文在梳理分享專家觀點的基礎上，參考大量研究報告對基因治療發(fā)展趨勢進行深入分析和研究。

一、基因治療特點及優(yōu)勢

基因治療是一種通過修改患者基因來治療和預防疾病的醫(yī)學技術。按其作用機制，主要分為基因增補和基因編輯兩類。其中，基因增補技術利用載體將正?；?qū)氚屑毎?，以彌補自身基因缺陷導致的功能缺失，或?qū)胍种浦虏』虻暮怂嵝蛄校ㄈ鐂iR ……